Rzadka zmiana genetyczna, ale występująca w aż 29 typach nowotworów: można ją „wygasić” dzięki nowemu lekowi z „dziką kartą” , który nie będzie działał na narząd, z którego pochodzi rak, ale na tę samą zmianę genu, „ Ntrk ”, który może być typowy dla komórek rakowych w wielu typach raka i który nie będzie miał poważnych skutków ubocznych .
"Larotrektynib", pierwszy w klasie doustnych inhibitorów TRK, został zaprezentowany na Europejskim Kongresie Onkologicznym ESMO w Barcelonie, który w ostatnich dniach otrzymał zielone światło dla marketingu w Unii Europejskiej (lek jest zatwierdzone w Stanach Zjednoczonych, Brazylii i Kanadzie).
Jest to lek, który w żargonie technicznym określa się jako „ agnostyczny ” - ponieważ nie działa na konkretny narząd, ale działa niezależnie od lokalizacji guza - pierwszy w swoim rodzaju: cząsteczka działa na guzy lite w zaawansowanych stadiach lub z przerzutami u dorosłych i pacjentów pediatrycznych, dla których operacja byłaby zbyt ryzykowna i którzy mają tę szczególną zmianę genu zwaną fuzją genu Ntrk. Rzadka zmiana, która we Włoszech dotyka około 4 tysięcy pacjentów rocznie.
Fuzje genu Ntrk to zmiany w szerokim zakresie nowotworów, które powodują niekontrolowaną aktywację receptora kinazy receptora tropomiozyny (TRK) i wzrost guza. Larotrektynib (LOXO-101) będzie działał na białka fuzyjne kinazy receptora tropomiozyny (TRK).
Dzięki tej cząsteczce naukowcy odnotowali 30% redukcję masy guza u 79% ocenianych pacjentów (z próbki 153) i 75% pacjentów z przerzutami do mózgu oraz średni czas przeżycia ponad 3 lata.
Wreszcie, jest to lek podawany doustnie z „pomijalnymi” skutkami ubocznymi: co oznacza nowy zakres możliwości w ciężkiej, długiej i czasami niszczącej terapii z powodu raka.
Germana Carillo
