Niszczycielska prognoza, która nie pozostawia wiele nadziei, jeśli chodzi o oczekiwaną długość życia. Ale teraz guz podścieliska przewodu pokarmowego (GIST) - rodzaj raka występującego w przewodzie pokarmowym - może mieć lekarstwo. Jest to nowy lek opracowany w Barcelonie.
Według wyników badań przeprowadzonych w Hospital Vall d'Hebron i opublikowanych w The Lancet Oncology, w rzeczywistości Avapritinib, tak nazywa się substancja czynna, dawałby teraz nadzieję pacjentom, którzy do tej pory nie mieli żadnego skutecznego leczenia i ich przetrwanie trwało tylko jeden rok.
„To kolejny krok w rozwoju precyzyjnej medycyny przeciwnowotworowej. Po raz kolejny byliśmy w stanie przekształcić określoną mutację w cel terapeutyczny, który pozwolił nam opracować skuteczną terapię ”- wyjaśnił César Serrano, onkolog w szpitalu Vall d'Hebron i szef zespołu badań translacyjnych w Sarcomas del Vall d „Hebron Institute of Oncology (VHIO).
uczę się
Niedawno zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) lek Avapritinib został przetestowany w Hiszpanii na 56 pacjentach z GIST.
Guz podścieliska przewodu pokarmowego to rodzaj nowotworu występujący w przewodzie pokarmowym, głównie żołądka lub jelicie cienkim, w którym występuje mutacja w eksonie 18 receptora płytkowego czynnika wzrostu alfa (PDGFRA). GIST jest gospodarzem mutacji PDGFRA D842V, która jest najczęstszą mutacją w eksonie 18.
Avapritinib został zaprojektowany, aby atakować tę konkretną mutację w potężny i selektywny sposób, a „w świetle wyników tego testu jest jasne, że działa” - mówi Serrano. Jego zatwierdzenie przez władze zdrowotne jest kamieniem milowym w onkologii, ponieważ stanie się pierwszym leczeniem dla pacjentów z GIST, którzy mają tę mutację ”.
W badaniu wzięło udział 56 pacjentów z GIST z mutacją PDGFRA D842V i 55 z nich osiągnęło zmniejszenie guza, z prawie 90% powodzeniem w częściowej lub całkowitej odpowiedzi.
„To bardzo zachęcające, gdy weźmie się pod uwagę, że 96% uczestniczących pacjentów miało przerzuty, a do 61% klinicznie zaawansowaną chorobę. Do tej pory doświadczenie z innymi lekami, takimi jak imatynib, sunitynib i regorafenib - wszystkie inhibitory typu 2 - wykazywało niewielką lub żadną aktywność u tego typu pacjentów ”- podsumowuje Serrano.
Źródła: The Lancet Oncology / Avanguardia
